του Κωνσταντίνου Λούβρου, M.D., medlabnews.gr
Η μυελοΐνωση είναι μια απειλητική για τη ζωή αιματολογική κακοήθεια με συμπτώματα που επιδεινώνονται, επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής και μειώνουν τη συνολική επιβίωση. Είναι ένας σπάνιος καρκίνος του αίματος που χαρακτηρίζεται από ίνωση του μυελού των οστών, διογκωμένο σπλήνα (σπληνομεγαλία), ενώ οι πιθανές επιπλοκές περιλαμβάνουν κόπωση, πυρετό, νυχτερινή εφίδρωση, δερματικό κνησμό (φαγούρα), πόνο στα οστά, πόνο ή δυσφορία στην κοιλιακή χώρα, και απώλεια βάρους. Η μυελοΐνωση, ανήκει στις σπάνιες παθήσεις. Έχει κακή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Πόσοι πάσχουν
Η νόσος θεωρείται σπάνια, καθώς διαγιγνώσκεται μόλις ένα περιστατικό ανά 133.333 άτομα. Ωστόσο η συχνότητα μπορεί να είναι μεγαλύτερη, καθώς πολλά περιστατικά δεν αναφέρονται, ενώ υπάρχουν περιπτώσεις όπου γίνεται λανθασμένη διάγνωση.
Κατά μέσο όρο, η επιβίωση των ασθενών με μυελοΐνωση κυμαίνεται στα 5 χρόνια μετά την αρχική διάγνωση, ενώ κάποιοι ασθενείς μπορεί να ζήσουν με τη νόσο για δεκαετίες.
Για την αληθή πολυκυτταραιμία
Η αληθής πολυκυτταραιμία (ΑΠ), που επίσης είναι ένα μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα, σχετίζεται με υπερπαραγωγή κυττάρων αίματος στον μυελό των οστών και προσβάλλει περίπου έναν έως τρεις ανθρώπους ανά 100.000 πληθυσμού παγκοσμίως. Η νόσος άγεται από την απορρύθμιση τουμονοπατιού JAK-STAT. Τυπικά χαρακτηρίζεται από αυξημένο αιματοκρίτη (εκατοστιαίος όγκος ερυθροκυττάρων στον ολικό όγκο αίματος) που μπορεί να οδηγήσει σε πύκνωση του αίματος και αυξημένο κίνδυνο θρομβώσεων, καθώς και από αυξημένα επίπεδα λευκώναιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων. Αυτό μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου, οδηγώντας σε αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα. Περίπου 60-70% των ασθενών με ΑΠ δεν έχουν διογκωμένο σπλήνα.
Συχνή θεραπεία για την ΑΠ είναι η αφαίμαξη, μία διαδικασία αφαίρεσης αίματος από το σώμα για να μειωθεί η συγκέντρωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (ερυθροκυττάρων), η οποία χρησιμοποιείται για να διατηρηθούν τα επίπεδα του αιματοκρίτη κάτω από 45%. Ωστόσο, για μία υποομάδαασθενών συμπεριλαμβανομένων όσων έχουν υψηλού κινδύνου ΑΠ, η αφαίμαξη συνήθως είναι ακατάλληλη ως μόνιμη θεραπευτική επιλογή λόγω της αδυναμίας της να ελέγξει τα συμπτώματα ή να αντιμετωπίσει αποτελεσματικά την αυξημένη παραγωγή των ερυθροκυττάρων, και έτσι μπορεί ναπροστεθούν στην αγωγή κυτταρομειωτικοί παράγοντες, όπως η υδροξυουρία. Στους ασθενείς που χρειάζονται αφαίμαξη σε συνδυασμό με υδροξυουρία, ο αιματοκρίτης μπορεί να παρουσιάζει διακυμάνσεις και να παραμένει σε μη ασφαλή επίπεδα για σημαντικά χρονικά διαστήματα. Δυστυχώς,περίπου 25% των ασθενών με ΑΠ αναπτύσσουν αντοχή ή δυσανεξία στην αγωγή με υδροξυουρία, σύμφωνα με τα κριτήρια του Ευρωπαϊκού Δικτύου Λευχαιμίας (ELN), γεγονός που οδηγεί σε ανεπαρκή έλεγχο της νόσου και αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης
Νέα θεραπευτικά δεδομένα
Στο 57ο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), στο Ορλάντο της Φλόριντα, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα 5ετούς παρακολούθησης της μελέτης COMFORT – II (μελέτη φάσης ΙΙΙ με ruxolitinib). Σύμφωνα με την μελέτη, η πενταετής θεραπεία με ruxolitinib παρείχε όφελος συνολικής επιβίωσης για τους ασθενείς με μυελοΐνωση και παρουσίασαν 33% μείωση του κινδύνου θανάτου και περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με μυελοΐνωση (53,4%) παρουσίασαν επίσης σημαντικές μειώσεις (≥35%) στο μέγεθος του σπλήνα με τη θεραπεία με ruxolitinib, και διατήρησαν αυτό το όφελος για παρατεταμένα χρονικά διαστήματα (διάμεση διάρκεια 3,2 έτη). Επίσης παρουσίασε μια κλινικώς σημαντική βελτίωση στη βαθμολογία συμπτωμάτων για τη μυελοΐνωση – δύο σημαντικοί θεραπευτικοί στόχοι για τους πάσχοντες από μυελοΐνωση.
Στο 57ο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), στο Ορλάντο της Φλόριντα, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα 5ετούς παρακολούθησης της μελέτης COMFORT – II (μελέτη φάσης ΙΙΙ με ruxolitinib). Σύμφωνα με την μελέτη, η πενταετής θεραπεία με ruxolitinib παρείχε όφελος συνολικής επιβίωσης για τους ασθενείς με μυελοΐνωση και παρουσίασαν 33% μείωση του κινδύνου θανάτου και περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με μυελοΐνωση (53,4%) παρουσίασαν επίσης σημαντικές μειώσεις (≥35%) στο μέγεθος του σπλήνα με τη θεραπεία με ruxolitinib, και διατήρησαν αυτό το όφελος για παρατεταμένα χρονικά διαστήματα (διάμεση διάρκεια 3,2 έτη). Επίσης παρουσίασε μια κλινικώς σημαντική βελτίωση στη βαθμολογία συμπτωμάτων για τη μυελοΐνωση – δύο σημαντικοί θεραπευτικοί στόχοι για τους πάσχοντες από μυελοΐνωση.
Τα δεδομένα υποδηλώνουν ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση που έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib είχαν όφελος επιβίωσης στην 5ετία, παρά τη μετάβαση (crossover) από την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία στο ruxolitinib μετά την 48η εβδομάδα.
Τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης ΙΙΙ δείχνουν ότι το ruxolitinib πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε ανεπαρκώς ελεγχόμενους ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (ΑΠ) χωρίς διογκωμένο σπλήνα
Το ruxolitinib είναι ένας από του στόματος λαμβανόμενος αναστολέας των κινασών της τυροσίνης JAK 1 και JAK 2. Είναι εγκεκριμένο από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία (ΑΠ) οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρίακαι για τη θεραπεία σχετικής με τη νόσο σπληνομεγαλίας ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (επίσης γνωστή ως χρονία ιδιοπαθής μυελοΐνωση), μυελοΐνωση μετά από αληθή πολυκυτταραιμία ή μυελοΐνωση μετά από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση.
Το ruxolitinib είναι εγκεκριμένο σε περισσότερες από 95 χώρες για ασθενείς με μυελοΐνωση, συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά, της Ιαπωνίας και κρατών της Ασίας, της Λατινικής και της Νότιας Αμερικής, καθώς και σε 49 χώρες για ασθενείς με ΑΠ,συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, της Ιαπωνίας και του Καναδά. Η ακριβής ένδειξη του ruxolitinib ποικίλει από χώρα σε χώρα.
Read more: http://medlabgr.blogspot.com/2016/05/myelofibrosis-Polycythemia.html#ixzz48XEgYbmw
